El pasado viernes, la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha dado luz verde al laboratorio suizo Novartis para comercializar el medicamento más caro de la historia: 2,1 millones de dólares por paciente.
Se trata de Zolgensma, un terapia genética diseñada para tratar en niños menores de dos años la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad neuromuscular de carácter genético que afecta gravemente a la movilidad y capacidad respiratoria de los bebés afectados.
Desde la farmacéutica han confirmado a Vozpópuli que la terapia ya está registrada en la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y está pendiente de aprobación para poder ser comercializado en el continente europeo y posteriormente en España, donde tendrá que ser evaluado por el Ministerio de Sanidad y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
Desde AveXis, el laboratorio propiedad de Novartis que ha desarrollado Zolgensma, alegan que aún "es muy pronto para hablar del precio" que tendrá en Europa, ya que si es admitido por la EMA, todavía tendrá que pasar por numerosos trámites hasta alcanzar a los pacientes en nuestro país. Estiman que el fármaco comenzará a comercializarse en Europa antes de que finalice el verano.
“Alrededor del verano estaría aprobado en Europa, luego ya seguirá los caminos regulatorios de cada país”, ha explicado la vicepresidenta de AveXis en España, Alicia Folgueira, al tiempo que ha explicado que el primer país en finalizar este tipo de trámites suele ser Alemania.
En España el proceso es el siguiente: si Novartis logra la aprobación de la EMA, presentará una solicitud de precio y reembolso que será analizada por la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM), dependiente del Ministerio de Sanidad. El objetivo de la CIPM no es otro que dictaminar si el precio propuesto por el laboratorio es sostenible con la financiación pública.
En el caso de que la AEMPS admita el mismo precio que ha aprobado este fin de semana la FDA, equivalente a un coste por paciente de 1,8 millones de euros, tendría que ser asumido por la Sanidad Pública.
Novartis justifica el precio
Desde AveXis justifican el precio de la terapia alegando que Zolgensma es un tratamiento de un solo uso, que requiere "replantearse cómo definimos el valor de los tratamientos" ya que los tratamientos crónicos, como los casos de AME, "cuestan al sistema de salud millones de euros a lo largo de la vida de un paciente". "Reivindicamos la necesidad de valorar nuestro fármaco de manera que permita la accesibilidad y el acceso, pero al mismo tiempo reconozca la innovación que representa para los afectados por AME", afirman.
Zolgensma es un ejemplo muy ilustrativo de lo que suele conocerse en el sector como medicamento huérfano. Según explican desde EURODIS -una de las principales organizaciones que luchan por mejorar la situación de las personas que sufren enfermedades raras en Europa,- un medicamento huérfano son aquellos fármacos “destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades que ponen en riesgo la vida, o muy graves o enfermedades que son raras”
En Europa se considera que una enfermedad o desorden es raro cuando afecta a menos de 1 de entre 2.000 ciudadanos. Este tipo de fármacos suelen denominarse como huérfanos porque “bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes”.
La Atrofia Muscular Espinal (AME) afecta a uno de cada 10.000 nacimientos en el mundo. En Estados Unidos, donde se acaba de aprobar su comercialización por un precio récord, afecta a unos 400 bebés cada año.
Desde AME Europa, una organización europea de representantes de afectados por la enfermedad, han aplaudido la noticia, pero advierten que condenarían que "su elevado precio excluya a cualquier paciente de cualquier país de poder recibir una terapia que potencialmente le puede salvar la vida". "Esperamos que AveXis comercialice Zolgensma poniendo al paciente en el foco a la hora de decidir sus próximos precios", defienden.
Empuje en Bolsa para la farmacéutica
Para Novartis, la aprobación del fármaco puede llegar a suponer un aumento de la facturación anual de 1.800 millones de dólares al año. Zolgensma competirá a partir de ahora con Spinraza, de la farmacéutica Biogen, comercializado desde hace dos años y diseñado también para tratar la atrofia muscular espinal tanto en niños como en adultos. En este caso, el coste es de 750.000 dólares el primer año y 375.000 dólares anuales después.
La compañía suiza, que cotiza en EE UU a través de sus ADR (american depositary receipt, en inglés), se anotó una subida del 3,65% en la jornada del viernes, su mayor alza desde enero de 2018. Por contra, los títulos de Biogen cedieron un 1,1%
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