Hace varios meses, la Agencia Estadounidense de Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) dio luz verde al gigante farmacéutico Novartis para que comercializase Zolgensma, una terapia genética para tratar a menores con Atrofia Muscular Espinal (AME) que se ha convertido en el medicamento más caro jamás sacado al mercado. En particular, cada tratamiento cuesta la friolera de 2,1 millones de dólares por paciente. Ahora, ha salido a la luz que la farmacéutica pudo haber manipulado parte de los datos proporcionados a la FDA para lograr su aprobación.
La atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad rara, una patología neuromuscular de carácter genético que afecta gravemente a la movilidad y capacidad respiratoria de los bebés afectados. Esta enfermedad en particular afecta a uno de cada 10.000 nacimientos en el mundo. En Estados Unidos, donde se acaba de aprobar su comercialización por un precio récord, afecta a unos 400 bebés cada año.
Zolgensma, por tanto, es un ejemplo muy ilustrativo de lo que suele conocerse en el sector como medicamento huérfano. Este tipo de fármacos suelen denominarse como huérfanos porque bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar productos destinados a un pequeño número de pacientes.
Más de 1,8 millones en ventas
La aprobación por parte de la FDA de Zolgensma ha sido más que un empujón para Novartis. Se estima que el fármaco puede llegar a suponer un aumento de la facturación anual de 1.800 millones de dólares al año, y según la consultora EvaluatePharma, gracias a sus ventas desbancará a Roche en 2024 como la segunda ‘farma’ más potente del mundo.
Sus acciones se dispararon en bolsa cuando se anunció la aprobación, pero ahora, la FDA no está tan segura de haber hecho lo correcto. Esta semana, la organización ha publicado un comunicado en el que asegura que la filial de Novartis responsable del fármaco, AveXis, manipuló parte de los datos proporcionados a la FDA para lograr la aprobación de Zolgensma. No sólo eso, sino que la compañía “tenía pleno conocimiento de dicha manipulación” pero no informó a la agencia hasta el pasado mes de julio, más de dos meses después de que le dieran luz verde.
Para que cualquier tipo de fármaco sea aprobado por la FDA, el fabricante tiene que proporcionar infinidad de datos, informes y estudios sobre el mismo que incluyan todo tipo de detalles sobre el proceso de investigación, sus usos, su fabricación y su coste, entre otros factores. Cualquier tipo de cambio en dicha documentación podría implicar la retirada de dicho fármaco o en este caso, terapia génica.
En particular, según ha informado la FDA, los datos que fueron manipulados se refieren a ciertos ensayos clínicos con animales previos a los realizados sobre pacientes. Por el momento, la agencia ha asegurado que no tiene pensado retirar del mercado la terapia, aunque todavía está investigando los hechos para determinar si es necesario llevar a cabo “acciones penales”.
Huracán en Novartis
Poco después de que se hiciera público el anuncio de la FDA, la farmacéutica suiza Novartis organizó una conferencia de prensa para ofrecer su versión de los hechos en la que participaron algunos de sus principales directivos.
De acuerdo con Novartis, un científico de AveXis informó a la compañía a mediados de marzo de que había habido un problema con los datos de los ensayos proporcionados a la FDA. La empresa puso en marcha una investigación interna que finalizó a principios de marzo, en la que determinaron que el científico tenía razón. No obstante, en su intervención ninguno de los directivos de Novartis explicó por qué no informaron a la agencia de lo ocurrido hasta el 28 de junio, más de un mes después de la aprobación de Zolgensma.
No obstante, ha asegurado que ha gestionado la crisis “lo mejor posible” y que ya han puesto en marcha medidas para despedir a las personas implicadas. Sólo el tiempo y la FDA terminarán por determinar cuáles serán las consecuencias para una de las farmacéuticas más grandes del mundo.
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