El fármaco 'Rydapt' (midostaurina), de la compañía farmacéutica Novartis, ha sido incluido en la financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS) para tratar a pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) y mutación FLT3 de nuevo diagnóstico candidatos a quimioterapia (daunorubicina y citarabina). Así, se convierte en la primera terapia dirigida aprobada en 25 años para este tipo de leucemia, la segunda más prevalente.
Asimismo, se ha aprobado como monoterapia para el tratamiento de adultos con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) o leucemia de mastocitos (LM). Estos tres tipos de mastocitosis pertenecen al campo de las enfermedades raras por su escasa prevalencia: 1 de cada 2.000 habitantes. Es el primer tratamiento para este tipo de enfermedad hematológica.
25 años sin avances
Con entre 5 y 8 casos anuales por cada 100.000 habitantes, la LMA es también una enfermedad rara que representa el 25% de las leucemias en todo el mundo, tan solo por detrás de la modalidad crónica de la enfermedad. En rueda de prensa, el director general de Novartis Oncology en España, José Marcilla, ha calificado la aprobación de este medicamento como "histórico", ante la ausencia de novedades en este campo en los últimos 25 años.
"En los últimos 30 años, la LMA se ha tratado con herramientas muy limitadas. Con este fármaco, se mejora significativamente la supervivencia. Es un paso adelante en la enfermedad", ha señalado el investigador Miguel Ángel Sanz, coordinador del Área de Investigación de Oncología y Hematología del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe de Valencia.
Controles y pruebas
La autorización de esta nueva terapia para la leucemia mieloide aguda con mutación FLT3 (afecta a un tercio de los pacientes con LMA) se basa en los resultados del ensayo 'RATIFY', que ha evaluado en más de 700 pacientes la eficacia y seguridad de 'Rydapt' en combinación con quimioterapia frente a placebo más quimioterapia. Tras un seguimiento de 3,5 años, el fármaco ha demostrado una reducción del 22 por ciento el riesgo de muerte. La mediana de supervivencia ha sido de 74,7 meses, "más del doble" del tratamiento con quimioterapia y placebo.
Por otra parte, el medicamento de Novartis Oncology también ha recibido 'luz verde' para mastocitosis, de las que en España se diagnostican alrededor de 150 nuevos casos cada año. Se estima que hay unos 2.000 pacientes en nuestro país, aunque menos de 100 pertencen al grupo de mastocitosis avanzada. Se trata del primer y único tratamiento para esta enfermedad tanto por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).
En este caso, su aprobación se basa en dos ensayos multicéntricos abiertos de un solo brazo, incluyendo el estudio de fase II 'CPKC412D2201', el mayor ensayo prospectivo realizado el mundo en esta rara enfermedad. 'Rydapt' ha demostrado una tasa de respuesta global del 59,6 por ciento, "doblando la tasa de respuesta y la supervivencia", según ha destacado el coordinador del Instituto de Estudios de Mascitosis de Castilla-La Mancha (centro de referencia en España), Iván Álvarez Twose.
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