Un estudio de la Universitat Rovira i Virgili (URV) y el Hospital Universitari Sant Joan de Reus (HUSJR) de Tarragona ha demostrado la eficacia del fármaco lomitapida para tratar niños con hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH), enfermedad genética que provoca altos niveles de colesterol en sangre, informa la URV este jueves en un comunicado.
La investigación, publicada en la revista 'The Lancet Diabetes and Endocrinology', se basa en un ensayo clínico para comprobar la eficacia y seguridad de la pastilla de lomitapida, autorizada para su uso en adultos, en la reducción del colesterol LDL en pacientes pediátricos.
La HoFH es una condición hereditaria rara que causa concentraciones de colesterol en sangre superiores a los 500 miligramos por decilitros, por lo que los niños que la sufren desarrollan enfermedades cardiovasculares hacia los 12 años y tienen una esperanza de vida aproximada de 18 años si no reciben tratamiento.
Los fármacos habituales para el colesterol "no son eficaces" en la HoFH o no están aprobados para niños, de modo que los pacientes pediátricos reciben actualmente intervenciones más invasivas, como la LDL-Aféresis, un tipo de diálisis para bajar el colesterol que les obliga a asistir periódicamente a centros sanitarios.
46 pacientes
El estudio pretende mejorar la calidad de vida de los niños con hipercolesterolemia con un tratamiento que evite la diálisis, procedimiento que "rompe con las rutinas familiares", y ha contado con la participación de equipos españoles, italianos, alemanes, sauditas, tunisianos e israelianos.
El ensayo clínico ha analizado 46 pacientes con hipercolesterolemia de 5 a 18 años para comprobar si la lopitamida, fármaco que disminuye la formación de un tipo de grasa de la sangre precursor del colesterol, reducía los niveles de colesterol en un período de 6 meses.
El investigador Luis Masana ha explicado que, para que el tratamiento con lomitapida "tenga éxito", los pacientes tienen que seguir una dieta estricta y tomar algunos suplementos alimenticios, por lo que la primera fase del ensayo consistió en identificar los 43 pacientes que toleraban bien la dieta y suplementos indicados.
Resultados
Masana ha destacado que la fase activa del ensayo, en la que administraron a los pacientes un comprimido de lomitapida al día durante 24 semanas, obtuvo resultados "muy positivos" con una reducción media del colesterol LDL superior al 50%.
En concreto, el tratamiento logró una disminución del colesterol del 56% en pacientes de 5 a 10 años y una reducción del 51% en pacientes de 11 a 18 años, por lo que los investigadores esperan que el estudio "sirva par que este fármaco sea aprobado para su uso pediátrico".
Masana ha dicho que actualmente están analizando datos de una segunda fase del ensayo para comprobar la seguridad de la lomitapida a largo plazo evaluando las implicaciones y efectos secundarios del uso prolongado del medicamento en pacientes pediátricos.
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