El madrileño hospital Puerta de Hierro de Majadahonda comenzará por fin a seleccionar en estos días a los primeros lesionados medulares que serán tratados con la terapia celular NC1. Con retraso respecto a los plazos previstos por la Comunidad, que esperaba haber iniciado el tratamiento el pasado año. El medicamento tiene un coste de 21.577 euros y la idea es que pacientes de toda España puedan tratarse en el centro.
El NC1 es el primer medicamento de terapia avanzada y fabricación no industrial autorizado en España por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para uso hospitalario. El tratamiento llega después de 20 años de investigaciones y la publicación de cuatro ensayos clínicos encabezados por Jesús Vaquero, Jefe de Servicio de Neurocirugía del Hospital Puerta de Hierro.
Resultados prometedores Los resultados obtenidos en los pacientes tratados en los ensayos clínicos previos incluyeron mejoría de la sensibilidad y la espasticidad –rigidez muscular-, del control de esfínteres en un porcentaje elevado de pacientes, así como en la función sexual y dolor neuropático –percepción anormal del dolor- en algunos casos.
La Consejería de Sanidad preveía que los primeros pacientes recibieran el tratamiento durante 2019
El NC1 fue autorizado hace casi un año por la AEMPS. Entonces, la Consejería de Sanidad preveía que los primeros pacientes recibieran el tratamiento durante 2019. Sin embargo, los plazos no se han cumplido.
No fue hasta finales del pasado año cuando el fármaco se incluyó en la prestación farmacéutica, explica Encarnación Cruz Martos, coordinadora de la Estrategia de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, quien ahora se muestra expectante ante la inminente realidad de que los primeros pacientes comiencen a beneficiarse de un medicamento que supone un “hito” en la sanidad española.
Pacientes de toda España
La demora tuvo que ver con la fijación del precio del fármaco. Nueve meses de retraso de la Administración de los que se quejó el consejero de Sanidad, Enrique Ruiz Escudero, para salir del embrollo que suponía poner un precio a una terapia desarrollada en la sanidad pública. Fue finalmente la Comisión de Farmacia del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud (SNS) la que determinó el coste.
De forma casi paralela, el Consejo Interterritorial estableció directrices para el consumo de este tipo de fármacos cuya fabricación, añade Encarnación Cruz, lleva más de un mes. “Ha sido un proceso complejo”, admite.
Desde entonces, indica, se ha trabajado con el Hospital Puerta de Hierro en definir las características que deben tener los pacientes para acceder a la terapia -ya hay lista de espera- o la ruta asistencial que permita que cualquier lesionado medular -50.000 españoles padecen paraplejia traumática- de otros puntos de España, que cumpla las indicaciones de este fármaco, sepa lo que tiene que hacer para recibir el NC1.
Células del propio paciente
El NC1 cuesta 21.577 euros y será cada comunidad autónoma la que tenga que costear el fármaco de los pacientes que en un futuro se deriven al Puerta de Hierro para recibir el tratamiento. La AEMPS ha autorizado que, durante 2020, se traten a entre 30 y 40 lesionados medulares. Una vez evaluada la seguridad del fármaco, autorizará más, apunta Encarna Cruz.
El tratamiento se realiza con las células del propio paciente y según las características de cada lesión
Entre los protocolos a cumplir, señala la coordinadora de la Estrategia de Terapias Avanzadas, que los pacientes tengan entre 18 y 65 años, que su lesión medular sea crónica, que no haya tenido signos de recuperación en los seis meses previos o que pueda hacer programa de rehabilitación de forma continuada.
El mecanismo de intervención del medicamento consiste en extraer al paciente células madre mesenquimales; tratarlas en una sala de producción celular (sala blanca) del propio centro sanitario y después, inyectar el fármaco generado en el lugar exacto de la lesión medular o en el líquido cefalorraquídeo. Se realiza con las células del propio paciente y de acuerdo a las características de cada lesión. La investigación contó con el apoyo económico de entidades como la Fundación Mapfre o la Fundación Rafael del Pino.
