Los conocidos como medicamentos huérfanos son aquellos destinados al tratamiento de enfermedades raras, por lo que para poder resultar rentables entre las farmacéuticas -ya que tienen muy poca demanda- tienen que ser comercializados a precios que llegan a ser desorbitados en muchas ocasiones.
Es por ello que según los últimos datos facilitados por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) tan sólo el 54% de los fármacos destinados a la lucha contra las enfermedades raras que son aprobados por las autoridades sanitarias europeas llegan a nuestro país. Esto implica que de los 108 disponibles en Europa, a España sólo han llegado 58 fármacos, dejando sin opciones a cientos de enfermos cuya dependencia de este tipo de medicamentos es vital.
Para que cualquier tipo de medicamento llegue a los pacientes españoles, tiene que lograr primero la aprobación de la denominada como Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Se trata de una agencia de la Unión Europea que analiza los nuevos fármacos desarrollados por los laboratorios internacionales para determinar sin son seguros, coste efectivos y sobre todo, efectivos.
Una vez logra la luz verde por parte de la EMA, el medicamento puede comercializarse en cualquier país de la UE, siempre y cuando reciba también el visto bueno de las autoridades sanitarias nacionales. No obstante, esto no suele ser un problema, sino su inclusión -y por ende, financiación- en la Sanidad Pública.
Precios desorbitados
Por lo general, este tipo de tratamientos suele tener precios que rondan los miles de euros mensuales por paciente. Este mes de junio, las autoridades sanitarias de Estados Unidos batieron todos los récords aprobando el que es ya el medicamento más caro de la historia, Zolgensma. Se trata de una terapia destinada al tratamiento de la atrofia muscular espinal, una enfermedad muy rara. ¿Su precio? 2,1 millones de euros por paciente.
Los laboratorios farmacéuticos suelen justificar lo elevado de los precios argumentando que son tratamientos que requieren años de investigación y una enorme inversión inicial con muy pocas posibilidades de tener éxito. Es cierto, el sector farmacéutico es una de las industrias donde las inversiones implican más riesgo económico, cercano al 70%.
No obstante, debido a esta limitación económica, cientos de pacientes de enfermedades raras en España carecen de acceso a un total de 48 medicamentos que podrían suponer una diferencia vital en el desarrollo de su enfermedad, medicamentos que, además, son perfectamente seguros y están disponibles al otro lado de la frontera.
Efecto de la crisis financiera
En el caso de España, la falta de financiación comenzó a aumentar después de la crisis financiera. Entre los años 2002 y 2011, se llegaron a financiar por parte del Sistema Nacional de Salud un 90,5% de estos medicamentos, mientras que a partir de 2012, tras los recortes sufridos en Sanidad, el porcentaje disminuyó hasta un 31%.
Así lo entiende Elena Molina Vázquez, licenciada en Bioquímica y Biología Molecular y antigua directiva de los laboratorios Sobi, en un análisis publicado en la revista Enfermedades Raras. “Con ello podemos intuir que las restricciones presupuestarias desencadenadas por la crisis económica pueden también ser claramente responsables del retraso en el acceso a estos tratamientos, que no encajan en los análisis coste-eficacia de los medicamentos convencionales”, explica.
Por otro lado, incluso los que llegan a ser financiados por la Sanidad pública española tardan mucho más que la media europea en llegar al paciente. Por ley, en nuestro país, una vez que un fármaco es autorizado por la EMA, es necesario que la compañía solicite el “Código Nacional” o CN, un número personalizado que atribuye el Ministerio de Sanidad.
Una vez que logra obtener este código, se inicia el procedimiento para decidir sobre la inclusión del medicamento en la prestación farmacéutica del SNS, y en su caso, sobre las condiciones de financiación y precio. La duración de este procedimiento depende de varios factores, incluidos la gestión propia de la Administración y del propio laboratorio.
Retraso en el tratamiento de la fibrosis quística
Este proceso puede durar meses o no llegar a concluirse nunca. Es el caso de dos de los tratamientos disponibles para la fibrosis quística, una enfermedad rara que afecta principalmente a los sistemas respiratorio y digestivo hasta tal punto que limita terriblemente la esperanza de vida de los afectados. Se estima que en nuestro país la incidencia de esta enfermedad es de un caso por cada 5.000 nacidos vivos, mientras que uno de cada 30 habitantes son portadores sanos de la patología.
A día de hoy se trata de una enfermedad incurable. No obstante, existen dos tratamientos en el mercado, Orkambi y Symkevi, que logran frenar notablemente el deterioro que produce la fibrosis quística en personas que cuentan con determinadas mutaciones. No obstante, su financiación pública lleva meses paralizada porque la farmacéutica que fabrica los medicamentos, Vertex Pharmaceuticals y el Ministerio de Sanidad, no llegan a un acuerdo sobre el precio.
Según los datos ofrecidos por Aelmhu, el tiempo transcurrido desde la asignación de Código Nacional hasta la comercialización efectiva ha empeorado en 3,8 meses más, en comparación con el dato de 2018. Otra de las conclusiones obtenidas está relacionada con el número de medicamentos huérfanos autorizados por la EMA que obtienen Código Nacional (CN) en España. En este sentido, de los 97 medicamentos que tienen asignado CN, solo se comercializan 58, lo que supone un 60% de los mismos.
“Buscamos facilitar toda la información posible con respecto a la situación de acceso a los medicamentos huérfanos en España, con el objetivo de lograr un mejor conocimiento sobre el contexto de las enfermedades raras y sus tratamientos en nuestro país”, ha señalado la directora ejecutiva de AELMHU, Rosabel Arce. Además, AELMHU “quiere visibilizar a todas aquellas personas con enfermedades raras, de cara a ayudar a mejorar la situación de los pacientes y su acceso a los tratamientos disponibles”, concluye Arce.
