Los medicamentos huérfanos, como se llama a los tratamientos para las enfermedades raras, siguen llegando con retraso a los tres millones de españoles que tienen estas dolencias y cuyo Día Mundial celebran este sábado. La media para aprobar este tipo de medicamentos está en 15 meses. España solo dispone de la mitad de medicamentos huérfanos que ya han sido aprobados en Europa. Son muy caros y su desarrollo tarda años.
Una enfermedad se considera rara cuando afecta al menos a 5 de cada 10.000 personas. El coste que puede llegar a tener el desarrollo de un medicamento huérfano es altísimo: un promedio de quince años de investigación y aproximadamente 1.800 millones de euros.
Según datos aportados por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), en 2019 la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) designó como medicamentos huérfanos un total de 144 fármacos.
De estos, actualmente 103 tienen autorización de comercialización en la Unión Europea. Un total de 94 tienen código nacional asignado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), pero tan solo 53 han llegado a comercializarse en el mercado español, ocho menos que un año antes.
Identificar una molécula
“Existe un gran esfuerzo y esperanza puesto en la innovación y desarrollo de los medicamentos huérfanos”, explican desde la entidad, que apunta al trabajo, tiempo y recursos empleados en la identificación de una sola molécula o los avances que se están produciendo en terapia génica.
AELMHU agrupa a una veintena de empresas farmacéuticas y biotecnológicas. Compañías como la japonesa Takeda, centrada en el tratamiento de las enfermedades raras del sistema inmune, hematológicas o de los trastornos metabólicos o Actelion, empresa suiza especializada en biotecnología y uno de cuyos campos de investigación es la hipertensión pulmonar arterial, por citar solo algunas.
Un 44 % de los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) no llegan a ser autorizados para su comercialización
Un 34 % de la población que padece enfermedades raras tiene acceso a tratamientos efectivos, añaden. Sin embargo, inciden desde AELMHU, un 44% de los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) no llegan a ser autorizados para su comercialización.
La media de aprobación de un fármaco es de 15 meses. Pero, se quejan desde la asociación, “todos estos esfuerzos encuentran un cuello de botella” en la última fase de todo el proceso que es cuando se determinan las condiciones de precio y financiación del medicamento.
El peregrinaje de los pacientes
“Quisiéramos que España fuese pionera estableciendo un sistema de financiación único, que reconozca la diferencia y acorte el acceso sin sumar tiempo, por aspectos burocráticos, a los muchos meses que supone el peregrinaje del paciente y sus familiares para conocer su enfermedad”, indica a Vozpópuli Aurora Berra de Unamuno, presidenta de la entidad y directora general de Ipsen para España y Portugal.
La Estrategia Nacional de Enfermedades Raras “lleva en punto muerto desde el año 2014” dice la presidenta de AELMHU
Berra considera imprescindible “poder trabajar de forma conjunta con las administraciones Publicas en tres cuestiones principales”. Primero, cita la revisión de la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras “que lleva en punto muerto desde el año 2014”. Después, alude a “un sistema de financiación claro, transparente y que refleje las características particulares de los medicamentos huérfanos”.
Retrasos adicionales en las CC.AA
Y finalmente, reclama “una única evaluación a nivel nacional que evite la demora e inequidades en las diferentes CCAA una vez obtenido precio y reembolso a nivel nacional lo que hace que los pacientes tengan que sufrir retrasos adicionales". En AELMHU consideran clave “la colaboración público privada, el trabajo en red”.
AELMHU confía en que, en 2027, se alcance la cifra de mil nuevos medicamentos para este tipo de enfermedades
Según los datos recogidos por el International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) a los que alude AELMHU, se han identificado ya más de 4000 genes vinculados a enfermedades raras, cerca de 900 nuevas entidades y hay en marcha cerca de 5000 ensayos clínicos en todo el mundo. AELMHU confía en que, de cara a 2027, se consiga alcanzar la cifra de mil nuevos medicamentos para este tipo de enfermedades.
La patronal pide un marco estable
Desde la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia), a la que pertenece Farmaindustria, se pide a las autoridades europeas un marco regulatorio estable e incentivos sólidos para la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos.
El 95% del total de las enfermedades raras conocidas –más de 5.000 patologías- no dispone aún de tratamiento, señala Farmaindustria
Farmaindustria se remonta al año 2.000 cuando, la UE aprobó el Reglamento sobre este tipo de fármacos. De los apenas 8 tratamientos que existían en aquel momento, se ha pasado en la actualidad a 169, lo que permite tratar cerca de 90 patologías, subrayan.
El pequeño número de pacientes afectados por cada enfermedad, complica la labor de investigación y la obtención de un retorno a esa inversión, señalan desde la patronal, que recalca que, a pesar de los avances conseguidos en estas dos décadas, el 95% del total de las enfermedades raras conocidas –más de 5.000 patologías- no dispone aún de tratamiento.
