El impacto de la crisis sanitaria provocada por la covid-19 ha sido enorme en los pacientes con enfermedades raras , dolencias que afectan a menos de una de cada 2.000 personas. Lo denuncian las asociaciones que ofrecen datos preocupantes: durante la pandemia, el 33% vieron canceladas sus pruebas de diagnóstico, un 31% sus intervenciones quirúrgicas o trasplantes y un 32% el acceso a tratamientos. En 2020 sólo se han financiado cinco nuevos medicamentos huérfanos en España, un 45% menos que en 2019.
Así se expone en el 'Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos' elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), que agrupa a empresas farmacéuticas y biotecnológicas que trabajan en el desarrollo de este tipo de terapias innovadoras dirigidas exclusivamente a diagnosticar, prevenir o tratar a pacientes con dolencias minoritarias y sin alternativa terapéutica.
El impacto covid-19
En España, son tres millones de personas. Del total, nueve de cada diez pacientes con dolencias minoritarias o en busca de diagnóstico han visto interrumpida su atención social y sanitaria con motivo de la pandemia, según datos aportados por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) con el lanzamiento de su campaña ‘Síntomas de espERanza’ con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra este 28 de febrero.
La mitad de las personas que conviven con estas patologías han esperado más de cuatro años para lograr el nombre de la enfermedad y un 20%, de ellas más de una década. Un retraso que condiciona el acceso a tratamientos, al que sólo tiene acceso el 34% del colectivo.
165 tratamientos en la UE
Es ahí donde AELMHU ha presentado un informe demoledor sobre el acceso a esos medicamentos. Según datos de la asociación, en 2020, la Unión Europea alcanzó un máximo histórico de 165 tratamientos con designación huérfana, pero menos de la mitad son accesibles para los pacientes españoles.
Este tipo de enfermedades carecen, en muchos casos, de tratamiento alternativo, y ponen en peligro la vida o conllevan una incapacidad grave", señalan desde AELMHU
"Este tipo de enfermedades carecen, en muchos casos, de tratamiento alternativo, y ponen en peligro la vida o conllevan una incapacidad grave y crónica de los pacientes. Por tanto, no diagnosticar ni tratar a tiempo tiene un enorme impacto en su calidad de vida", señala a Vozpópuli Jorge Capapey, presidente de AELMHU.
Un panorama desolador
Los datos que realza la asociación en su informe anual pintan un panorama desesperanzador para los pacientes españoles. Capapey indica que esas condiciones de acceso a los nuevos fármacos han ido empeorando en los cinco últimos años. Durante el año 2020 se alcanzó la cifra récord de 165 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Pero menos de la mitad llegaron a los pacientes españoles
En el caso de España, son los peores datos del último lustro, insisten desde AELMHU. En el último ejercicio, se asignaron en nuestro país 10 Códigos Nacionales (CN) y se aprobó la financiación de 5 nuevos medicamentos, lo que supone un descenso de un 6% en los CN y un 45% menos de medicamentos financiados con respecto a 2019. Las cifras revelan que, en 2020, sólo cuatro de cada diez medicamentos huérfanos en Europa llegaron finalmente a los pacientes españoles.
Lógicamente la covid-19 no ha ayudado. El retraso hasta lograr una decisión de precio y reembolso también ha empeorado en nuestro país hasta alcanzar los 33 meses de espera media, 19 meses más para llegar a unos tratamientos que, en este caso, son vitales.
Largas demoras
"La crisis sanitaria generada ha afectado, como es lógico, en todos los aspectos y a todos los niveles", indica Jorge Capapey. Alude a tres factores que han confluido: un primero "muy positivo es que el interés de la industria por el desarrollo de nuevos productos ha crecido mucho en los últimos años y, por tanto, el volumen de nuevos medicamentos que tratan de acceder al sistema español es significativamente mayor".
Sin embargo, alude a otro factor menos positivo: el proceso de aprobación y financiación de estas nuevas terapias "es bastante complejo, con un alto nivel de control y especialización, que hace que los plazos se retrasen "muy por encima de lo que nos gustaría a todos".
Retraso en la financiación
Y el tercero, más preocupante, precisa, es que desde el año 2017 se está produciendo "un retraso notable en la financiación de nuevos medicamentos huérfanos". Capapey habla de inquietud en el sector: "Nos inquieta por una razón fundamental: la lucha contra la pandemia no debe en ningún caso lastrar el esfuerzo en el abordaje de las enfermedades raras, porque, no lo olvidemos, estos pacientes representan un colectivo de especial vulnerabilidad".
Desde AELMHU advierten que 3 de los 5 medicamentos huérfanos cuya financiación fue aprobada en 2020, llevaban más de 4 años esperando una decisión positiva de precio y reembolso.
Jorge Capapey indica que "el objetivo, en ningún caso, debe ser la recuperación de la situación pre-pandemia. Hay un dato muy esclarecedor: 3 de los 5 medicamentos huérfanos cuya financiación fue aprobada en 2020, llevaban más de cuatro años esperando una decisión positiva de precio y reembolso. Y actualmente quedan 53 fármacos pendientes de financiación positiva, de los que más de la mitad llevan aprobados cerca de 3 años esperando precio y reembolso".
Por tanto, en su opinion, el horizonte ha de ser otro: "desatascar el retraso acumulado en el acceso de los medicamentos huérfanos y diseñar un nuevo modelo más ágil, más estable y con más garantías para todos, pacientes, profesionales y laboratorios".
700 ensayos clínicos
Según datos facilitados por Farmaindustria, en España hay en marcha actualmente cerca de 700 ensayos clínicos (un 20% del total) de potenciales medicamentos contra enfermedades poco frecuentes. La patronal subraya que el despegue en la investigación ha sido posible desde la aprobación -en el año 2000- del Reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos.
Se trata de una regulación orientada a generar, a través de incentivos, un marco que fomente la inversión privada en la investigación de estas terapias y que ha supuesto que, sólo en la última década, que los proyectos en este ámbito hayan crecido un 88%.
