Nueve de cada diez personas con enfermedades raras han visto interrumpida su atención con motivo de la pandemia de la covid-19. Son datos que dan idea del impacto de la crisis sanitaria en otras patologías. En España, con tres millones de personas aquejadas por alguna de estas enfermedades minoritarias, el 33% de esos pacientes han visto canceladas sus pruebas de diagnóstico, el 32% el acceso a tratamiento y un 31% sus intervenciones quirúrgicas o trasplantes. Las asociaciones dicen que las consecuencias han sido devastadoras, también en lo social: durante la pandemia un 70% de las familias han visto canceladas sus terapias de rehabilitación.
Los datos, preliminares, se desprenden de la encuesta europea 'Rare Barometer Voices', y los ha dado a conocer Juan Carrión presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) en una jornada organizada por la Fundación Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (Fundación Mehuer), una entidad creada por el Colegio de Farmacéuticos de Sevilla, en colaboración con la farmacéutica Janssen.
"Entendemos que la prioridad ha sido la covid, lo que demandamos es que se sepa lo que está sucediendo en el caso de una atención sanitaria que es especial porque el retraso en el diagnóstico tiene consecuencias y ahí pedimos celeridad, pero el retraso en el tratamiento puede ser vital para esa persona. Pedimos que no se retrasen esas implantaciones en la medicación", señala a Vozpópuli Manuel Pérez, presidente del Colegio de Farmacéuticos de Sevilla y de la Fundación Mehuer.
La pandemia azota al colectivo
Desde FEDER llevan meses llamando la atención sobre el impacto que la gravísima crisis sanitaria que atraviesa España ha tenido en un colectivo ya de por sí vulnerable. Critican la interrupción de terapias y, por supuesto, de pruebas o tratamientos. Pacientes con enfermedades crónicas y degenerativas en muchos casos que, además, recuerda el presidente de los farmacéuticos sevillanos han vivido la angustia del temor al contagio.
También, según Juan Carrión, temor al desconocimiento de las posibles interacciones del virus con la patología con la que conviven o a los efectos adversos que pudieran tener los fármacos para tratar el coronavirus con los que toman para su propia dolencia. La entidad que preside presentará esta próxima semana un documento, bautizado como "Hoja de Ruta para las Enfermedades Raras", en el que se expondrán los desafíos durante la pandemia para los afectados por estas patologías.
La investigación, centrada en la covid
Pero, además, el presidente de la Fundación Mehuer pone el acento en un aspecto. Junto a la falta de atención que han sufrido los enfermos durante la pandemia con retrasos en el diagnóstico, en las pruebas analíticas o en la prescripción de medicamentos y administración de medicamentos –una situación ya de por sí común en este ámbito, reseñan desde la entidad–, se añade que la investigación en enfermedades raras se ha paralizado porque el esfuerzo en este apartado se centra en el coronavirus. "Es comprensible, pero debe reanudarse", dice Pérez.
Para Manuel Pérez, la inequidad en el acceso al diagnóstico y, especialmente, en el tratamiento, es uno de los principales problemas a los que se enfrenta el colectivo en nuestro país por la fragmentación de un sistema sanitario distinto en cada comunidad autónoma. Aboga por imitar la gestión de las terapias celulares CAR-T, en la que todas las autonomías asumen las decisiones adoptadas por el Gobierno y no revisan los informes de posicionamiento ya adoptados. En la adquisición de nuevos tratamientos para personas con enfermedades raras, el presidente de los farmacéuticos sevillanos cita el ejemplo del modelo de funcionamiento de la Organización Nacional de Trasplantes, (ONT).
Presión sobre los hospitales
En su opinión "falta cohesión a la hora de abordar las necesidades terapéuticas de las personas con enfermedades raras. Y esta cohesión la debe dar el Comité Interterritorial del Sistema nacional de Salud con decisiones vinculantes. Actualmente son los hospitales los que deben adquirir los medicamentos huérfanos, lo que compromete seriamente sus presupuestos". Esa presión, insiste, no debe recaer en el gerente de un hospital, ni en el prescriptor.
En España, el pasado marzo, justo a punto de estallar la pandemia del coronavirus, el Gobierno daba un empujón a las farmacéuticas para el desarrollo de fármacos para las dolencias minoritarias
En España, el pasado marzo, justo a punto de estallar la pandemia del coronavirus, el Gobierno daba un empujón a las farmacéuticas para el desarrollo de fármacos para las dolencias minoritarias. El Consejo de Ministros aprobó una medida por la que los medicamentos huérfanos, incluidos en la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS), tendrán un régimen económico específico.
Los tiempos de espera
En el mismo encuentro, Miguel Ángel Calleja, jefe de Servicio de la Unidad de Farmacia del Hospital Universitario Virgen Macarena (Sevilla) comentó la necesidad de crear un marco para la adquisición centralizada de los medicamentos huérfanos, garantizar la equidad en el acceso a los tratamientos ya disponibles en España e importar los existentes en el extranjero.
España solo dispone de la mitad de medicamentos huérfanos que ya han sido aprobados en Europa. Son muy caros y su desarrollo tarda años
España solo dispone de la mitad de medicamentos huérfanos que ya han sido aprobados en Europa. Son muy caros y su desarrollo tarda años. Manuel Pérez critica el tiempo que transcurre entre que uno de esos fármacos es aprobado por la Agencia Europea del Medicamento y llega a nuestro país. La media está en 15 meses. El coste que puede llegar a tener el desarrollo de un medicamento huérfano es altísimo: un promedio de quince años de investigación y aproximadamente 1.800 millones de euros.
